罕见抗癌神药是怎么回事：详情是真是假价格贵不贵

重大突破! 昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%!据消息报道一种新型的抗癌药物Vitrakvi在美国上市。据称，该药是首个正式批准上市的口服TRK抑制药物，也是首个“广谱”抗癌药，可针对17种肿瘤进行治疗。

这种药物实际上只针对一种比较罕见的基因突变，也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者。这种基因突变有可能出现在多种实体瘤中，但是它出现的概率很低。“铁偲说，所以并非对所有的实体瘤患者都有效。

用了这款药的患者中，有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例，维持时间约6个月至9个月，”这只是说在抗击肿瘤的路上，患者又多了一个选择，并没有那么神奇“。在留言中，大多数网友的观点都很乐观：“人类新希望！”“人类医学史上的又一伟大创举和传奇”“有关部门赶紧制定进口方案，早一天就救活一大批人啊！”“广谱”抗癌药的诞生，意义何在？为何可以一药敌多癌？现代医药学距离攻克癌症究竟还有多远的路？

抗癌药物Vitrakvi获批准

记者登录美国食品药品监督管理局（FDA）官方网站发现，当地时间26日，FDA确实批准了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研发的抗癌药物Vitrakvi。据称，该药是首个正式批准上市的口服TRK抑制药物，也是首个“广谱”抗癌药，可针对17种肿瘤进行治疗。

拜耳披露的信息显示，Vitrakvi在17种肿瘤类型中显示出临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤等。

该抗癌药可用于治疗携带NTRK（一种神经营养受体酪氨酸激酶）基因融合的成人和儿童，适用于局部晚期或转移性实体瘤，并且没有产生已知的抗性突变，而手术切除风险较大，没有有效替代治疗方案的。在治疗TRK基因融合肿瘤患者的临床试验中，Vitrakvi的总体缓解率为75%，其中22%的患者达到完全缓解，53%为部分缓解。

据悉，TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法，包括使用新一代测序技术（NGS）和荧光原位杂交（FISH）对NTRK基因融合进行鉴定。肿瘤中存在NTRK基因融合的患者适合接受Vitrakvi治疗。

经临床试验，服用这种药也会有些副作用，常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。和所有药物一样，这款药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道，LoxoOncology公司已开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于对这款药已产生耐药性的患者。

当天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vitrakvi的上市时间。

它真是治疗多种癌症的“万能钥匙”吗

“目前的靶向抗癌药，通常首先针对某一特定种类的肿瘤去寻找治疗靶点。但是这次的药物是发现了针对多种不同类型的实体肿瘤都有效的靶点。”中国医学科学院药物研究所副研究员铁偲在接受科技日报记者采访时说。

铁偲解释说，根据官网披露的信息，这种药物确实对多种实体瘤都有效。但他认为，对于这种药物的“广谱”，读者可能被网络信息误导了。

据悉，Vitrakvi可有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症，但这种突变在大多数实体肿瘤中发生的几率比较低，在我国癌症患者中占5%以下。

“这种药物实际上只针对一种比较罕见的基因突变，也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者。这种基因突变有可能出现在多种实体瘤中，但是它出现的概率很低。”铁偲说，所以并非对所有的实体瘤患者都有效。

铁偲同时认为，虽然这种基因突变出现的概率很低，但是这种药物为癌症治疗打开一条新的通路。它给医药学界一个新的提示：肿瘤可能是有共性的，可以寻找共同的靶点来对付它。

“可以说，它在科学研究方面确实具有重大意义，但是要客观认识它的临床意义。”铁偲说。

总体缓解率不意味着总体治愈率

针对Vitrakvi对癌症的治愈率达75%的说法，湖南省第二人民医院肿瘤科主任唐三元也进行了解释。

他表示，这款药并不是说能攻克癌症，它只是一个新的靶向药物。该药物的总缓解率75%不意味着治愈率达75%。所谓的总体缓解率，是使用药品后肿瘤缩小达到30%以上的患者占总患者的比例。

用了这款药的患者中，有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例，维持时间约6个月至9个月，“这只是说在抗击肿瘤的路上，患者又多了一个选择，并没有那么神奇”。

新药是突破抗癌路上永不言弃

“现代临床已把肿瘤视为需要个性化治疗的疾病，用一种药一种方法对付它是不可能的。”浙江大学医学院附属第一医院肿瘤中心主任滕理送认为，目前三分之一癌症可防，三分之一可治愈，其余也多可带瘤生存，人们无需闻癌色变，把癌症视为绝症。

但是，的确有一部分癌症病人一经确诊就“来日无多”，这里面主要是两类病人。一类是一经发现已是晚期或已广泛转移；一类是其癌症基因型“很坏”，导致病情进展非常迅速，治疗过程中，对常规化疗不敏感，后续对基因靶向药物易产生耐药。

如果明白最可怕的癌症莫过如此，就可以理解，这款广谱抗癌药，为何会让人欢欣鼓舞。

那么是否一旦确诊患上这17种癌症中的一种后，就马上需要用上它呢？

这个学名为“TRK抑制药”的抗癌药，还真不是这么来使用的。17种癌症患者，他们中的大部分，需要接受更常规更成熟的手术、化疗等治疗手段，只有特别难治，基因有适应症的患者才需要用到靶向药物或TRK抑制药。

“这部分癌症病人临床上并不多见。”滕理送特别提醒公众要早发现早治疗，把癌症扼制在常规可治的范畴之内。

据悉，研究表明，当染色体变异发生NTRK基因融合，可导致TRK激酶下游信号过度激活，进而导致癌症。目前这款新问世的抗癌药正是作用于这类染色体变异的患者。

“这个基因，在很多实体肿瘤中确实分布很广，所以此药才广谱，但是每一类实体瘤病人中，真正的发生率又比较低。”滕理送说，学界对此的看法是，相比与目前广泛使用的化疗药物而言，这款抗癌药实用性低得多。

常见的癌症中，如非小细胞肺癌，结直肠癌等，NTRK基因融合的发生率仅为1%——3%；NTRK基因融合的发生率较高，甚至可高达90%以上的，是那些临床发病少见的肿瘤，比如婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌型癌等。

“不过它的确对发生NTRK基因融合的病人带去了一线生机。”滕理送坦言，这类病人对此药有效之后，仍然可能会产生耐药，但到了那时，或许新的药物又出现了，希望总是在眼前，在抗癌路上，一定要有信念，永不放弃。

确诊哪类癌不够还要知道是什么基因型

判断这种新药是否适合，患者先需要做基因检测，明确是否存在这个基因融合突变。如果有，可能会发挥作用。

最早针对癌基因治疗的是乳腺癌领域。上世纪80年代，就有针对乳腺癌的基因“靶向”抗癌药。这种抗癌药就是瞄准了乳腺癌中的her-2基因突变类型。大部分乳腺癌病人，以及10%的胃癌病人、部分肺癌病人，会显示这个基因为阳性。

因此这类药物，以上三种癌症患者（her-2阳性）都可使用。“是否也有点‘广谱’的意思？”浙江大学医学院附属妇产科医院外科董力枫副主任医师强调，手术切除、放疗、化疗、靶向抗癌药，这些对付肿瘤的常规手段，其有效性，除了与肿瘤的发现时期有关，更与每个人的基因密切相关。

“广谱”抗癌药正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步。

“乳腺癌的发生发展受多基因的调控，越来越多的靶点被发现，并生产出药物有针对性地去抑制。患者以后将会接受个体化的精准治疗。”董力枫告诉钱报记者，在肿瘤治疗领域，已经进入了基因层面，比如乳腺癌病人在接受治疗前，都要进行her-2基因的检测，目前已是常规开展的项目。

而乳腺癌中最棘手的三阴性乳腺癌，其中部分病人同样是与基因突变有关。

大家都知道安吉丽娜·朱莉选择预防性切除双侧乳腺，这是因为她体内存在BRCA1基因突变。几年前，除了预防性切除乳腺，医学界对这些人群束手无策，不过国外已有公司研制出了针对BRCA1和BRCA2基因突变的药物，适合乳腺癌、卵巢癌的病人，于近期在国内上市。

而国内的药企同样在这方面有了成果，今年8月，国内药企恒瑞上市了针对her-2阳性的药物，相比之前的同类药物，它的适用范围更广泛，“对耐药的乳腺癌、胃癌、肺癌病人能起到缓解作用。”董力枫医生说。